多发性骨髓瘤属来源于浆细胞的恶性肿瘤，目前尚无治愈手段。自体造血干细胞移植和移植后维持治疗都是为进一步提高治疗缓解深度和维持更长时间缓解，从而延长生存时间和提高生活质量。
目前国内外多个指南均推荐来那度胺作为自体造血干细胞移植后的维持治疗。多个大规模临床研究也证实多发性骨髓瘤患者可以从来那度胺维持治疗中获益。2017年，《Journal of Clinical Oncology》（临床肿瘤学杂志）公布了对多个来那度胺维持治疗的随机对照临床研究的荟萃分析。
该文章主要分析新诊断多发性骨髓瘤患者自体造血干细胞移植后来那度胺维持治疗的疗效。纳入三个大型随机对照临床研究：CALGB100104、GIMEMA和IFM2005-02。共纳入1208例患者，605例在来那度胺维持治疗组，603例在安慰剂对照组。
分析结果显示，骨髓瘤自体移植后来那度胺维持治疗组平均疾病无进展生存时间（PFS）52.8月，安慰剂对照组为23.5个月。来那度胺维持治疗组疾病进展和死亡风险降低52%。
三个实验的所有患者中，不论患者的年龄、性别、疾病分期、移植后治疗方应以及之前是否接受过来那度胺治疗，所有亚型的患者，均能从来那度胺的维持中获益。
来那度胺维持治疗组7年总体平均生存62%，对照组为50%。经过平均79.5个月的随访，来那度胺在64%的患者仍存活，对照组存活率为54%。
进一步亚组分析发现，既往诱导化疗使用过来那度胺的患者，维持治疗时继续使用来那度胺获益最大。
长期随访发现，使用来那度胺后继发性血液系统肿瘤和实体肿瘤的发病率会高于对照组。
但不使用来那度胺维持治疗组由于多发性骨髓瘤进展的死亡率明显高于对照组，而两组之间由于继发性肿瘤导致的死亡率并没有区别。整体上来讲，不使用来那度胺导致疾病进展的风险远远高于出现继发肿瘤的风险，使用来那度胺维持仍然有较大的生存获益。
因此NCCN关于来那度胺维持治疗的指南也在做适当的调整。2020年的指南中，维持治疗仍然首选来那度胺，但有一个备注，提到来那度胺有导致第二肿瘤的风险，需要和患者讨论相应的获益和风险问题。
在2021年最新的指南中，维持治疗的首选推荐仍为来那度胺，但取消了相关备注。
因此，对于多发性骨髓瘤患者来说，自体造血干细胞移植后使用来那度胺维持治疗，是目前的一线推荐方案。
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